文/羊城晚报全媒体记者 陈辉

5月30日是第15个世界多发性硬化日(World MS Day)，该疾病日由国际多发性硬化联盟(MSIF)于2009年设立，旨在加强多发性硬化患者之间、患者与社会之间的连接，帮助他们获得更多的理解和关爱。今年的主题是“让爱可及，连接你我”。

记者在采访中了解到，过去，我国多发性硬化患者一直面临有限的药物选择和沉重的治疗负担，规范治疗的比例很低。五年来，我国多发性硬化的治疗和管理取得了长足的进步，让患者们拥有了属于自己的“五彩人生”。

“沉默的美女病”曾确诊难、用药难

多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，易发于20-40岁的中青年群体，且更“青睐”女性，因而被称为“沉默的美女病”，据中国首部《多发性硬化患者生存报告(2018)》现有超过3万患者 。

随着时间的推移，病情可出现持续性进展，症状反复发作而导致瘫痪、失明等严重后果，因而也是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。

患者瑶瑶（化名）2016年刚生完宝宝后，出现身体疲劳、走路无力的症状，家里人都认为这些不适是刚生完孩子、身体虚弱导致。但随着症状不断加重，瑶瑶去医院就医，看遍了妇科、内分泌科、神经内科等各个科室，一直找不到病因。一直到病情加重至已无法站立、行走，2018年，瑶瑶终于等到了一纸诊断——多发性硬化。

由于诊断慢贻误了治疗，瑶瑶至今仍要在辅助下站立，她是不幸的；但就在2018年，多发性硬化被纳入由国家卫生健康委员会等五部委联合发布的《第一批罕见病目录》，同年，我国首款治疗多发性硬化的口服型疾病修正治疗（DMT）药物获批，瑶瑶一确诊就用上了药，让病情不再进展，她又是幸运的。

据了解，多发性硬化的治疗分为急性期治疗和缓解期治疗，其中缓解期以降低复发率、延缓疾病进程为主要目标 。过去，我国多发性硬化患者缓解期规范治疗仅占13.6%，而欧美患者高达83.4%，这与我国药品缺乏以及患者负担不起有关 。

有药可选，让治疗目标发生改变

中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授介绍，多发性硬化是一种累及中枢神经系统的脱髓鞘疾病，病灶可在脑和脊髓中多处出现，导致脑萎缩。除了大家熟知的可导致瘫痪、失明外，多发性硬化还可能影响脑健康，如认知障碍、情绪障碍、自主神经功能障碍等 。据了解，脑萎缩持续存在于疾病的全病程 。有数据显示，在未接受治疗的患者中，脑萎缩的速度加快，每年约为0.5%-1.35% 。

“近年来，随着多款多发性硬化药物进入国家医保，疾病的治疗目标也在不断提升，从‘不复发’到‘关注个体的全面健康，提高生活质量’，尤其是脑健康，帮助更多患者回归到正常的社会生活。”胡学强教授提醒，目前多发性硬化的治疗药物比以前多了，患者不仅有药可用，还可以有药可选。这就带来一个新的问题“怎么选药”。医生一定要根据药物的作用机制，根据国际上各种各样的研究和中国真实世界的研究数据来为患者选药，提供长期规范化、个体化、多学科治疗。

各地医保政策的差异，人人可及仍在期待中

由于所服用的药物已经纳入医保报销，生活在北京的瑶瑶目前每年医药费报销后自己需支付两万元左右。“我们曾在多发性硬化患者中了解过，这个费用对于大多数人都在可承受范围之内，但并不是所有患者都能像我这么幸运。”瑶瑶说。

记者在采访中了解到，多发性硬化患者用药目前最大的障碍是各地医保政策的差异。有的地方患者既能够享受到相关医保的报销，也可以拿得到药。但是有的地方，药品没有进到医院，患者开不到药物；或者是药品已经进到医院，但医保政策迟迟未落地，患者无法报销；或者因为医保基金的关系，患者就算能报销，报销比例也很受限。

多发性硬化病友会组织“多发性硬化之家”创始人之一顾洪飞介绍，病友会组织刚开始的时候也只能够给病友们提供互相抱团取暖的活动，帮助病友了解更多的疾病知识，比如邀请专家给病友做科普。到后面他们也开始做政策倡导工作，特别2019年参加了一次各个罕见病数据报告的收集，最后将数据报告提交到医保部门，呼吁多发性硬化治疗药物要进入医保。前两年由于一些地方医保政策的差异，病友会也会做一些沟通工作。