急性髓系白血病是成年人中最常见的白血病之一，随着我国人口平均寿命越来越长，白血病总体的发病率呈上升趋势。为提升患者及公众对于急性髓系白血病的认知和了解，提高早诊早筛及规范化治疗意识，日前，急性髓系白血病疾病科普及治疗进展专家沟通会在武汉举行，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科王华芳教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科何静教授就急性髓系白血病的诊断、治疗等相关知识进行了科普讲解。

发病凶险，出现这些症状要小心

“白血病是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，从临床上主要分为急性白血病和慢性白血病两大类。”华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科王华芳教授介绍，其中急性白血病又进一步分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。相较于ALL更多见于儿童和青少年，AML则主要高发于老年人，中位发病年龄约为68岁。

据统计，我国AML年发病率约为1.62/10万，在白血病发病率中的占比为58.7%，且急性髓系白血病发病率随着年龄增加而增高，因此，随着人口老龄化加剧，预计急性髓系白血病发病率会不断增加。

“AML的发病是一个多因素共同作用的结果，包括物理、化学、生物及遗传因素。电离辐射、长期接触苯及其衍生物、甲醛等化学物质，以及遗传缺陷和免疫功能异常，都可能增加AML的发病风险。”王华芳教授指出，某些病毒感染也被认为是AML的发病因素之一。值得注意的是，继发性白血病也是AML的一个重要来源。一些原本患有骨髓增生异常综合征（MDS）或骨髓增殖性肿瘤（MPN）的患者，以及接受过放疗或化疗的肿瘤患者，其发生AML的风险会显著增加。

“急性白血病的发病是比较急的，起病的病程是比较短的，一般为1周到1个月左右。”华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科何静教授说，AML起病急、进展快、生存期较短，5年生存率只有24%，严重危害着人们的健康。她特别提醒，AML的症状在初期看起来与其他一般疾病的症状并没有很大的差别，如果不额外注意，容易被工作生活忙碌的年轻人所忽略。

那么，出现哪些症状需警惕急性白血病？“一个最常见的症状是发热，这个主要是因为白血病导致我们机体的免疫功能下降，另外正常的白细胞也下降、减少。白细胞是机体抗感染的武器，这个武器没有了，就容易感染，出现发热。”何静教授介绍，再就是贫血的症状，主要表现为乏力、头昏、面色苍白等，还有血小板减少，它的症状就是出血。40%左右的患者早期表现为出血，皮肤和内脏器官都可以出血，皮肤上面就表现为青的、紫的瘀斑，出血点，也可以出现鼻出血、牙龈出血等。

何静教授说，一般情况下，正常人是不需要过度担心的，但是如果出现了发热，而且治疗持续数天没有好转，同时身上出现出血点、瘀斑这些症状，就需提高警惕，尽快去医院检查。

多管齐下，助力患者重获新生

何静教授介绍，急性髓系白血病的治疗包括诱导缓解治疗和巩固治疗两个阶段。诱导治疗的目标是达到完全缓解，最好没有可检测残留病灶；巩固治疗的目标是防止疾病复发。

何静教授说，过去传统肿瘤治疗方式主要包括放疗、化疗和手术，AML的治疗主要是化疗和造血干细胞移植（俗称的骨髓移植）。从2017年起，AML领域出现了新的靶向药物，如Bcl-2抑制剂、FLT3抑制剂等。国内于2021年批准上市了维奈克拉、吉瑞替尼等靶向药物，因此现有治疗手段包括化疗、干细胞移植以及口服小分子靶向药物。这些药物的组合极大地改变了患者的治疗格局，化疗不再是唯一治疗手段，移植也并非所有患者的唯一根治手段。小分子靶向药物与化疗或移植的组合使得更多患者有望实现根治，治疗代价降低，生活质量提高。

“FLT3抑制剂是近几年来新出现的针对伴有FLT3基因突变的AML患者的靶向药物，联合FLT3抑制剂与化疗一起，总体的疗效是得到提升的。”王华芳教授介绍，曾治疗过一位具有FLT3-ITD突变的AML患者，第一个周期的经典方案化疗结束后达到了细胞学缓解，但MRD（Minimal Residual Disease，即微小残留病灶）仍为阳性，且FLT3基因也未转阴，第二个疗程采用化疗加上吉瑞替尼这样的靶向药物，达到了一个MRD阴性的缓解，FLT3基因水平下降但仍未完全转阴，因此第三个疗程再次给予化疗联合靶向药物的方案，患者保持MRD阴性的缓解，FLT3-ITD基因进一步下降呈非常低水平。在此情况下，患者的疾病状态满足造血干细胞移植的条件，后续尽早进行造血干细胞移植，能有效提升这类高危白血病患者的长期疗效。

王华芳教授强调，AML的治疗目标是根治。对于低危患者，目前主要选择化疗以尽快实现根治；对于中高危患者，移植是唯一的根治手段；而对于年龄较大、有基础疾病或对强化疗不耐受的患者，目前推荐以靶向治疗药物为主，旨在控制病情、延长生存期并改善生存质量。

为患者选择最佳的治疗方案，对疾病的治愈是医者的最高目标。沟通会上，两位教授表示，协和医院血液科是中西南地区规模最大、设施最全的血液病诊治中心之一，科室医疗技术实力雄厚，综合实力位居全国先进行列，在疾病的规范诊疗、新药探索、造血干细胞移植以及疾病的数字化管理等方面，在国内做了很多引领性工作，未来白血病的治疗目标，将不仅是满足于治愈患者，更是希望恢复患者的生理、心理、社会完整性，延长生存时间，为社会创造价值。

极目新闻记者 霍动