新药首方落地重庆 造血干细胞移植后难题有新解
慢性移植物抗宿主病创新治疗药物——甲磺酸贝舒地尔片,3月11日在新桥医院开出首张处方。这意味着造血干细胞移植患者,今后可以从源头预防纤维化的形成,改善临床结局。
刘女士是白血病患者,去年8月在新桥医院血液病医学中心做了造血干细胞移植,以重建正常的造血和免疫功能。由于有诸多不利因素,刘女士的手术虽然很成功,但今年以来,胃肠、肝脏、皮肤等器官开始陆续出现 移植排斥反应,也就是慢性移植物抗宿主病。
刘女士:“最开始是肠(道)排(异),一直可能有50来天,然后吃也不能吃东西,拉肚子特别严重,过后皮(肤)排(异),感觉就是不舒服 一身痒,然后睡觉也睡不好。”
陆军军医大学新桥医院血液病医学中心副主任医师姚浛对第1眼新闻记者介绍说:"刘女士肠道的腹泻,还有肝功能的一个异常,现在都比较好地控制了。现在比较突出的困扰患者的一个问题是她的皮肤排异,从急性演变成了一个慢性。”
据了解,慢性移植物抗宿主病是造血干细胞移植后的严重并发症,发生率达30%~70%,且50%以上的患者诊断时即为中到重度,严重影响患者的远期生存和生活质量,严重的还会导致移植失败、血液肿瘤复发,甚至死亡。
陆军军医大学新桥医院血液病医学中心主任、全军血液病中心主任张曦告诉记者:“各个组织器官都可能发病,不管是肺部、肝脏、 肠道、皮肤甚至生殖系统等等,而且每个脏器的发病的轻重程度还不一样。”
“如果说这个新药没有落地的话,咱们就会上比较强的免疫制剂。强的抗排异的药物,但是让我们有后顾之忧的是什么?在这么强的抗排异反应的基础上,它是否会影响白血病的复发。”姚浛表示。
作为美国药监局批准的首款、也是中国首个且唯一的针对ROCK2靶点的免疫调节剂,甲磺酸贝舒地尔片可以帮助患者恢复自身免疫稳态,从源头上预防纤维化的形成,从而改善患者的临床结局。
张曦说:“甲磺酸贝舒地尔片,对纤维化的逆转也是它的一个强项。移植后病毒的管控也很重要,贝舒地尔在前期的这样一个临床研究里,它对移植后病毒的复燃,它的影响很小,这个药是值得期待的。”
(第1眼-重庆广电记者 毛林涛 王祥)